Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Les études cliniques en cancérologie, aussi appelées “essais thérapeutiques” ou “essais cliniques”, ont pour but d’évaluer de nouveaux traitements contre le cancer, afin de s’assurer qu’ils soient efficaces et bien tolérés.

Les essais cliniques doivent notamment évaluer :

  • De nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires), comparés dans certains cas aux traitements existants
  • De nouvelles façons de les administrer (par comprimés plutôt que par injection, par exemple)
  • De nouvelles techniques de traitement (nouveau type d’opération chirurgicale ou de radiothérapie, par exemple)

D’autres essais cliniques peuvent porter sur de nouvelles techniques de diagnostic (nouveau test biologique, par exemple) ou de prévention.

Les essais cliniques sont indispensables pour faire progresser et améliorer la prise en charge des cancers et, en conséquence, le parcours de soins des patients.

Quelles sont les différentes phases des essais cliniques ?

Avant les phases d’essais cliniques, la recherche préclinique. Quand un nouveau médicament est découvert, il est d’abord mis au point dans un laboratoire, puis testé sur l’animal.

Si les résultats de ces tests précliniques se révèlent favorables, il sera alors envisagé de proposer à des personnes malades de participer, avec leur accord, à son évaluation. Cette évaluation, réalisée avec la collaboration de patients, s’appelle un essai clinique.

Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques comprennent plusieurs étapes (dites phases), qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.

  • Les essais de phase I ont pour objectif d’évaluer la tolérance de l’organisme et la toxicité d’un tout nouveau traitement (c’est-à-dire l’ensemble des effets indésirables liés à son administration). Le but est de déterminer la dose recommandée pour l’administration de ce nouveau traitement. Le traitement évalué est donné à un petit nombre de malades (10 à 40).
  • Les essais de phase II précisent l’activité clinique ou pharmacologique d’un traitement à la dose recommandée à l’issue de la phase I. Ils nécessitent en général l’inclusion de 40 à 80 malades.

Les essais de phase I et de phase II permettent au patient d’avoir accès le plus tôt possible à des molécules innovantes issues de la recherche préclinique. Dans certains cas, un même essai clinique peut couvrir ces deux phases.

  • Les essais de phase III sont des essais comparatifs. Ils permettent de comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement, dit “traitement de référence” ou “traitement standard”, afin de déterminer son efficacité. Deux groupes de patients sont constitués par tirage au sort (randomisation), de manière à constituer des groupes homogènes et comparables (âge, sexe, caractéristiques de la maladie…) : l’un recevra le traitement de référence, l’autre le nouveau traitement. Dans certains cas, les patients ne sauront pas quel est le traitement reçu (traitement de référence ou nouveau traitement). On parle d’essai en aveugle. Il est dit “en double aveugle” lorsque ni le patient, ni le personnel soignant ne savent quel traitement est donné. Ce n’est donc pas le médecin qui décide de l’attribution de l’un ou l’autre des traitements à son patient.

Ces essais nécessitent l’inclusion d’un grand nombre de malades (plusieurs centaines ou milliers de malades) pour établir une différence entre les traitements.

Vers l’autorisation de mise sur le marché.
Si les données et résultats de ces essais sont en faveur du nouveau traitement, cela permet de constituer un dossier d’enregistrement qui sera soumis aux autorités de santé afin qu’elles délivrent une autorisation de mise sur le marché (AMM). Celle-ci rend possible la commercialisation du nouveau traitement.

  • Les essais de phase IV interviennent après l’autorisation de mise sur le marché. Quand le médicament est commercialisé, il fait encore l’objet d’une surveillance étroite appelée pharmacovigilance. L’objectif peut être d’identifier tout effet secondaire grave, rare, exceptionnel et/ou inattendu dû à l’administration du médicament. Il peut s’agir également de préciser les conditions d’utilisation de ce médicament sur certains groupes de patients.

Tout signe anormal inattendu dû à l’administration d’un médicament peut être déclaré par les patients ou les associations à l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

À savoir : le malade ne participe pas à toutes les phases de manière successive mais se voit proposer de participer à un essai dans l’une des quatre phases, en fonction de critères d’inclusion (et d’exclusion) très précis.

Qui est à l’initiative d’un essai clinique ?

On appelle “promoteur” de la recherche l’institution qui propose de mettre en œuvre un essai et qui assure son financement. Il peut s’agir d’un hôpital ou groupement hospitalier, d’une institution de recherche privée ou publique, d’une association ou d’un laboratoire pharmaceutique. Le promoteur met en place la surveillance de l’essai à travers un comité de pilotage chargé d’écrire le protocole de recherche, de s’assurer que les traitements prévus sont conformes à la question posée et de suivre le bon déroulement de l’essai, de la conception à la publication des résultats, en respectant les “bonnes pratiques cliniques” (BPC).

Un essai clinique peut être mis en place simultanément par plusieurs équipes sur le territoire français. Il peut également être mené au niveau européen, voire international.

Qui mène l’essai clinique ?

Un essai clinique est mené dans un centre investigateur (généralement dans un service d’un établissement de santé) et le plus souvent conduit par un médecin qu’on appelle investigateur de l’essai. C’est lui qui propose au patient de participer à l’essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit pendant toute la durée de l’essai.

Qui prend soin du malade ?

Dans un essai clinique, le malade est entouré de l’équipe de d’Unité de Recherche Clinique qui prend soin de lui, disponible pour l’informer, l’écouter, répondre à ses questions et à ses attentes.

Le Centre Henri-Becquerel rassemble sur un même site toutes les compétences médicales, scientifiques et techniques qui lui permettent de conduire l’évaluation de nouvelles thérapies (études cliniques de phases I, II, III et IV).
Il dispose d’une Unité de Recherche Clinique (URC), certifiée ISO 9001, composée de médecins, d’Attaché(e)s d’Etude Clinique (ARC) et d’Infirmières de Recherche Clinique (IRC).
Cette unité a pour mission d’organiser et d’encadrer les protocoles thérapeutiques proposés aux patients, avec leur accord, dans des conditions optimales de sécurité, de qualité, d’éthique et de respect de la personne.
C’est l’une des nombreuses ressources mises à la disposition des patients suivis au Centre. Cela permet actuellement à près de 3000 d’entre eux d’être inclus dans une étude, soit près de 15% des patients.